Disseny racional de fàrmacs

Caracterització i disseny de molècules terapèutiques a partir de l'estudi biològic d'una malaltia determinada.

El disseny racional de fàrmacs comença per l'estudi biològic d'una malaltia o desordre metabòlic mitjançant tècniques de biologia molecular, computació i anàlisi estructural de macromolècules.

Una vegada definides i aïllades les molècules implicades en la patologia, és possible dissenyar medicaments que interactuïn de manera específica amb aquestes i que siguin capaces de modificar-les por obtenir així un tractament eficaç.

Les tècniques més utilitzades són el clonatge de gens, mutagènesi dirigida, raigs X, sobreexpressió i purificació de proteïnes, elucidació estructural de lípids i la teràpia lipídica de membrana (MLT).

La terapia lipídica de membrana constitueix una <<innovació disruptiva>> que pot conduir al desenvolupament de nous medicaments transformadors amb una excepcional combinació de seguretat i eficàcia en patologies greus amb necessitats mèdiques crítiques no satisfetes, com en oncologia, malalties neurodegeneratives, trastorns metabòlics o inflamació.