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2015 Transporte de material genético al interior celular

Esta invención consiste en el uso de oligoescuaramidas cíclicas de pequeño tamaño para el transporte de oligonucleótidos al interior celular, impidiendo la degradación de los mismos.

La Universidad ha patentado una familia de compuestos que funciona como agente de transfección no viral, permitiendo introducir cualquier tipo de material genético en células eucariotas. La terapia genética constituye una alternativa para el tratamiento de enfermedades como el cáncer, Parkinson, Alzheimer, etc. y esta herramienta permite el transporte del material genético con baja toxicidad para las células transferidas y para el resto de tejidos. 

Descripción

La transfección es el proceso de introducción de material genético externo a las células eucariotas que utilizan plásmidos, vectores virales y otras herramientas.

La invención patentada consiste en la síntesis de un compuesto de tamaño simple y pequeño, con baja toxicidad, y capaz de asociar y condensar ácidos nucleicos de naturaleza diversa y tamaños (tales como ADN plásmido o siRNA), lo que permite su transporte en la célula y prevenir la degradación de los mismos. Una vez dentro de la célula el compuesto es lábil, liberando el ácido nucleico que está disponible para que pueda realizar su función.

La principal aplicación de la tecnología es el desarrollo de un kit o un conjunto de reactivos para uso en ensayos relacionados con la terapia génica.

Principales ventajas

  • Nuevo vehículo de transfección no viral capaz de transportar cualquier tipo de material genético
  • Mejora sustancial con respecto a otros productos ya existentes
  • Bajo coste de la metodología

Innovaciones

  • Mayor eficacia de la transfección y menores niveles de toxicidad 
  • Se puede mantener en estado sólido o por más de 2 años si se disuelven
  • La muestra puede congelarse y descongelarse repetidamente sin perder su capacidad de transfección

Estado actual

Se dispone de estudios comparativos de eficiencia respecto a métodos estándar.