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Diseño racional de fármacos

Caracterización y diseño de moléculas terapéuticas a partir del estudio biológico de una enfermedad determinada.

El diseño racional de fármacos empieza por el estudio biológico de una enfermedad o desorden metabólico mediante técnicas de biología molecular, computación y análisis estructural de macromoléculas.

Una vez definidas y aísladas las moléculas implicadas en la patología, es posible diseñar medicamentos que interactúen de manera específica con éstas y que sean capaces de modificarlas pudiendo obtener así un tratamiento eficaz. 

Las técnicas más utilizadas son el clonaje de genes, mutagénesis dirigida, rayos X, sobreexpresión y purificación de proteínas, elucidación estructural de lípidos y la terapia lipídica de membrana (MLT).

La terapia lipídica de membrana constituye una "innovación disruptiva", que puede conducir al desarrollo de nuevos medicamentos transformadores con una excepcional combinación de seguridad y eficacia en patologías graves con necesidades médicas críticas no satisfechas, como oncología, enfermedades neurodegenerativas, trastornos metabólicos o inflamación.